CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) ve Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX), ABD hastalarında orak hücre hastalığı için genetik olarak tasarlanmış tedavilerini test etmeye başlamak üzere ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından temizlendi.
Bir basın bülteninde, iki şirket FDA'nın klinik duruşunu kaldırdığını ve deneysel tedaviyi denemeye başlamalarını sağladığını söyledi. Mayıs ayında ortaklar, CTX001 ilacını test etme planlarını, ilk başvurularında "belirli sorunların" çözülmesini beklemeye zorlamak zorunda kaldılar.
O zaman, CRISPR ve Vertex, CTX001'in ABD'de beklemeye alındığını iddia etti çünkü FDA, şirketlerin klinik araştırmaya başlamak için izin verdiği evrak incelemesinin bir parçası olarak ek soruları vardı. Bu soruların ne olduğunu ya da nasıl cevaplandıklarını açıklamadılar.
Atılım haberi, pazar öncesi ticarette% 14, 14 artışla CRISPR hisselerini gönderdi. Vertex'in hisse senedi Perşembe günkü işlem seansına sabit bir seyir izledi. Duyuru önemlidir, çünkü bir şirket, ABD'deki insan kök hücreleri üzerinde CRISPR-Cas9 olarak bilinen deneysel ve devrimci teknolojiyi ilk kez test edecektir. Deneme, hastaların DNA'sının vücut dışında değiştirilmesini içerecektir. Çin, Chengdu'daki Sichuan Üniversitesi'nde bir onkolog, 2016 yılında ilk insan denemesini gerçekleştirdi.
Ortak açıklamada, iki şirket ayrıca CTX001'i ABD dışında denemede kaydedilen ilerleme hakkında bir güncelleme sağladılar. Orak hücre hastalığı ve beta- talasemi, vücutta oksijen taşıyan kırmızı kan hücrelerinde hemoglobin - protein üretimini azaltan bir kan bozukluğu. Yetkili, bir Faz 1/2 klinik çalışmasının şu anda Avrupa'da 2018'in sonunda başlayacağını da sözlerine ekledi. Faz 1 ve 2 çalışmaları, yeni tedavilerin güvenliğini, yan etkilerini ve en iyi dozlarını test etmek için tasarlanmıştır.
CRISPR ve Vertex, 2015 yılında CRISPR-Cas9 kullanımına odaklanan bir ilaç geliştirme ittifakı kurdu. Kan bozukluğu tedavileri araştırma paketine dahil edildi, ancak ilk başta Vertex için bir uzmanlık alanı olan kistik fibroz tedavisi için çalıştılar. Ortaklıkları çerçevesinde, iki şirket araştırma ve geliştirme harcamalarının yanı sıra herhangi bir ticari tedaviden elde edilen kârı paylaşmayı kabul etti.