Tıp biliminin sınırlarında hızla büyüyen alanlar arasında, genetik veya kalıtsal hastalıkların, onlara neden olan hatalı genleri onararak veya değiştirerek tedavi edildiği gen terapisi vardır. Biyoteknoloji endüstrisinin bu segmenti, büyük ve küçük firmaların bir karışımını içerir ve yatırımcılara yönelik fırsatlar üç ana kategoriye ayrılır: bağımsız kuruluşlar olarak cazip olan şirketler, birleşme ve satın alma hedefleri olan şirketler ve birleşme ve satın alma yoluyla büyüyen şirketler. Aşağıdaki tablo Barron'un son makalelerinde on kayda değer oyuncuyu listelemektedir.
10 Gen Terapisi Oyunları
(Piyasa Değeri)
- uniQure NV (QURE), 1, 9 milyar dolarRegenxbio Inc. (RGNX), 2, 0 milyar dolarAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), 1, 5 milyar dolarSolid Biosciences Inc. (SLDB), 0, 4 milyar dolarMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0, 5 milyar dolarSolid Biosciences Inc. (SLDB), 0, 4 milyar dolarMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0, 5 milyar dolar Mileparepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9.7 milyar dolarRoche Holding AG (RHHBY), 230.9 milyar dolarNovartis AG (NVS), 227.6 milyar dolarSpark Therapeutics Inc. (ONCE), 4.3 milyar dolar
Yatırımcılar İçin Önemi
Barron, teorik olarak hedeflenmiş bir tedavi ile düzeltilebilen bir bireyin genlerindeki tahmini 5.000 nadir hastalığın her birine tek bir mutasyon veya kusurdan kaynaklandığını belirtiyor. Makale, bu hastalıkların çoğunun olmasa da çoğunun nispeten sınırlı sayıda insanı etkilemesine rağmen, başarılı bir tedavi, yüksek fiyatlar nedeniyle yıllık 1 milyar dolar veya daha fazla gelir sağlayabilir.
Bununla birlikte, gen terapisinin arkasında onlarca yıllık araştırma olmasına rağmen, konsept hala gelişim aşamasındadır ve yaygın ticarileştirme hala geleceğe kapalıdır. Gerçekten de, FDA tarafından şimdiye kadar onaylanan tek gen değiştirme tedavisi, Spark Therapeutics tarafından körlüğe yol açabilecek nadir bir göz bozukluğunu tedavi etmek için geliştirilmiştir. Piyasadaki ilk tam yılında, 2018'de sadece 27 milyon dolar gelir elde etti.
Geliştirilmekte Olan Temel Tedaviler
- UniQure: hemofili B, Huntington hastalığı; hemofili B tedavisinden yıllık potansiyel 1 milyar dolar gelir Regenxbio: diğer şirketler tarafından gen terapileri sağlamak için kullanılan viral vektörler üretir; sadece Novartis'e yıllık 1 milyar dolarlık potansiyel satış Audentes: ölümcül kas durumu XLMTM, vücudun bilirubin işlemesini engelleyen ultra nadir Crigler-Najjar hastalığı Katı: Duchenne kas distrofisi (DMD); çok kötü bir deneme şirketin geleceğinden kuşku duyuyor; CEO'nun oğlu MeiraGTX'in erken ölümüne neden olan bu hastalığa sahip: nadir göz hastalıkları, ALS (Lou Gehrig hastalığı); Johnson & Johnson (JNJ) Voyager: Parkinson ve benzeri hastalıklar; AbbVie Inc. (ABBV) ile yapılan anlaşma 1, 5 milyar dolara kadar ödeme sağlayacak Sarepta: Duchenne kas distrofisi (DMD) için ilk FDA onaylı ilaç; dünya çapında 70.000'den fazla hasta, maliyet 500.000 $ 'ı aşabilir Kıvılcım: körlüğe neden olan nadir retina hastalığı, hemofili A
Spark, teknik olarak artık bir yatırım fırsatı değil, çünkü Roche Holding, 22 Şubat 2019'da teklif öncesi kapanış fiyatına kıyasla% 122'lik bir satın alma primi ile satın alıyor. Spark, 8 Mart'ta Roche'un hisse başına 114, 50 $ teklifinin% 0, 6'sında kapandı. Bu, Roche ve Novartis gibi büyük ilaç şirketlerinin gelecek vaat eden AR-GE ile uğraşan daha küçük biyoteknoloji şirketlerini satın almak için ne kadar üst dolar ödemeye istekli olduklarını göstermektedir.
"Spark için beş milyar dolar şimdi gen terapisindeki diğer her şeyi göreceli olarak son derece ucuz gösteriyor, " diye ekledi Evercore ISI analisti Josh Schimmer Barron'un alıntı yaptığı bir araştırma notunda. Spark'da hisse sahibi olan ClearBridge Investments'ta kıdemli bir araştırma analisti olan Marshall Gordon, güçlü araştırma personelinin ve üretim yeteneklerinin Roche'u çeken önemli faktörler olduğunu söylüyor.
İleriye bakmak
Yukarıda belirtildiği gibi, gen terapilerinin gerçek ticarileştirilmesi yavaş ilerlemektedir, bu da küçük oyuncuların çoğunun büyük ölçüde sınırlı gelirleri ve büyük maliyetleri olan Ar-Ge mağazaları olduğu anlamına gelir. Milyonlarca olmasa da yüz binlerce olmasa da tahmin edilen fiyat etiketleriyle, geliştirilmekte olan gen terapilerinin çoğunun kazançlı olması için çok sayıda hastaya ihtiyaç yoktur. Öte yandan, bu stratosferik maliyetler, özel sigorta şirketleri ve Medicare gibi devlet tarafından yürütülen programlar tarafından yoğun bir geri dönüşe neden olacaktır.
![Gen terapisi devrimi için 10 hisse senedi Gen terapisi devrimi için 10 hisse senedi](https://img.icotokenfund.com/img/company-news/605/10-stocks-gene-therapy-revolution.jpg)