Kanada merkezli biyoteknoloji firması test sonuçlarını teşvik ederek desteklenen yeni bir ilaç uygulaması (NDA) yapmayı planladıklarını açıkladıktan sonra Clementia Pharmaceuticals Inc.'in (CMTA) hisseleri pazar öncesi ticarette% 35, 40 arttı.
Bir basın açıklamasında Clementia, nadir ve tehlikeli bir genetik kemik olan iskelet dışı dokulardaki anormal kemik büyümesi olan heterotopik ossifikasyonu (HO) önlemek için palovarotenin onaylanmasını istediğini söyledi. hastalığı.
Biyoteknoloji firması Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Clementia'nın uygulamasını desteklemek için Faz 2 verilerini kullanmasına izin vermeyi kabul etti. Bu yılın başlarında sunulan bu çalışmalar, palovarotenin etkili bir ilaç olduğuna işaret ediyor.
Bir alevlenme anında palovaroten ile tedavi edilen hastalar, şirketin Faz 2 verilerine göre, tedavi edilmeyen gruba kıyasla 12 haftada ortalama yeni HO hacminde% 70'den fazla azalma gösterdi. Clementia, tam başvurusunu 2019'un ikinci yarısında FDA'ya sunmaya hazırlanıyor.
Basın bülteninde biyoteknoloji firması, NDA sunumunu “önemli bir kilometre taşı” olarak müjdeledi ve ilacının FOP hastalarında HO vakalarını tedavi etmek için türünün ilk örneği olmak için iyi bir konumda olduğunu ekledi.
Clementia'nın kurucusu ve CEO'su Clarissa Desjardins, “2019'un ikinci yarısında bir NDA başvurusuna giden yolun belirlenmesi, Clementia ve bu ultra nadir ve yıkıcı genetik kemik hastalığı olan hastalar için önemli bir kilometre taşıdır. “FDA'nın Kemik, Üreme ve Ürolojik Ürünler Bölümü ile işbirliği yaptığımız için minnettarız ve potansiyel olarak ilk onaylanmış tedavi seçeneğini FOP'dan etkilenen kişilere getiriyor. Bu çalışmaların hiçbirinin mümkün olmayacağı hastalara ve ailelerine, araştırmacılara ve klinik alanlara da minnettarız. ”
Sıradaki ne?
Clementia, bir alevlenme anında epizodik 20/10 mg doz rejimine ek olarak hastalara “günlük 5 mg kronik doz” verilmesini içeren devam eden “Faz 3 MOVE Denemesi” nin planlandığı gibi devam edeceğini doğruladı. Bu denemeler başarılı olursa, şirket daha sonra ek bir NDA için kullanılabileceğini de sözlerine ekledi.
Clementia ayrıca önümüzdeki yıl uluslararası düzenleyici otoritelere yaklaşacağını söyledi.
